【記者手記】

　　◎吳純新

　　雨中穿行，沒有傘的人更應(yīng)被關(guān)愛。

　　當(dāng)前，國(guó)內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)呈現(xiàn)加快推進(jìn)趨勢(shì)，但整體上仍處于起步與爬坡階段。

　　生活中，有太多和佳佳一樣的罕見病患者在堅(jiān)強(qiáng)前行，也有太多與佳佳媽媽一樣的人，滿懷期望地等待著國(guó)產(chǎn)特效藥問世的那一天?！皣?guó)內(nèi)雖沒有特效藥，但有少數(shù)幾個(gè)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行。對(duì)我們來說，這就像是‘黎明前的黑暗’?！鼻鼤匝嗟脑挷粫r(shí)回響在記者耳畔。

　　“孤兒藥”的研發(fā)上市不可能一蹴而就。在期望和鞭策的同時(shí)，更要?jiǎng)訂T一切力量，讓“孤兒藥”研發(fā)不再孤單。采訪中，多位醫(yī)藥企業(yè)負(fù)責(zé)人和科研人員呼吁，要讓政策、科研、臨床和產(chǎn)業(yè)多方聯(lián)動(dòng)，進(jìn)一步釋放國(guó)內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)活力，共同加速“孤兒藥”研發(fā)上市進(jìn)程，更好地滿足我國(guó)罕見病患者的診療需求。

　　比如，加快罕見病藥物上市審批流程；提高罕見病藥物醫(yī)保支付價(jià)格，支持其快速進(jìn)入醫(yī)保目錄，在談判時(shí)給予價(jià)格傾斜，保障企業(yè)能收回研發(fā)成本，獲取合理利潤(rùn)；對(duì)符合上市標(biāo)準(zhǔn)的罕見病藥物研發(fā)企業(yè)，不應(yīng)僅因市場(chǎng)規(guī)模小而限制其上市，而要為企業(yè)提供融資渠道，助力產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

　　激發(fā)“孤兒藥”研發(fā)活力，需要全社會(huì)營(yíng)造良好創(chuàng)新生態(tài)。我們期待社會(huì)給予“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)更多“陽光”“土壤”與“水分”，讓研發(fā)成果更好惠及罕見病群體。